眾所周知，dna是一種遺傳物質。它由四種較為簡單的脫氧核糖核苷酸分子組成，每個分子上都攜帶著名為堿基的標簽，所以我們就幹脆用這四種標簽來指代這四種分子，分別為腺嘌呤a、鳥嘌呤g、胞嘧啶c、胸腺嘧啶t。
這四種核苷酸分子首尾相連形成了超長鏈條，就像一個個金屬圈嵌套形成的長鐵鏈，使得dna分子呈現出細長的纖維形態。
dna根據堿基互補原則，由兩條單鏈螺旋纏繞組成。由於堿基之間的氫鍵具有固定的數目和dna兩條鏈之間的距離保持不變，使得堿基配對必須遵循一定的規律:a一定與t配對，g一定與c配對。這就是堿基互補原則。
這些緊密排列的堿基，用極其晦澀難懂的語言記錄著生命的藍圖。在每一次生命的繁衍過程中，兩條dna長鏈都會解離螺旋構型各自為營，遺傳信息就是這樣代代相傳、永不湮滅的。
這些由氫、氧、碳、氮、磷等最簡單的元素組成的平淡無奇的化學物質，在億萬年間，始終流淌的地球生命河道裏。它們就像世代珍藏的族譜，將先輩們的特征和記憶代代流傳，成就了子子孫孫與生俱來的驕傲和榮光。
早在百年前，孟德爾、埃弗裏、赫爾希-蔡斯等偉大的科學家們，就已經證明了dna是遺傳物質，是生命繁衍生息的關鍵。但人類作為一種高級生命，對dna的探索，並不會止步於此。
70年前，弗朗西斯·克裏克提出了遺傳物質決定生物性狀的過程——中心法則。
“中心法則”的核心內容是：dna通過轉錄和翻譯兩個步驟來指導蛋白質的生產，進而決定了我們長得多高、單眼皮還是雙眼皮、擅長音樂還是運動。
其中，轉錄指依據dna雙鏈中的一條鏈，依據堿基互補配對原則，生產出信使rna。而翻譯指將信使rna中的堿基排列解碼，每三個堿基對應一個氨基酸。多個氨基酸脫水縮合形成肽鏈，肽鏈又折疊成為蛋白質。
於是，形形色色的dna便決定了形形色色的物種和形形色色的人。作為世界上最複雜的生命，人類繁衍進化了幾十億年。
而這些由10的23次個原子組成、以納米為空間尺度、以微米為空間尺度在三維時空中運動和發展的物體的全部秘密，都線性地儲藏在區區30億個堿基對組成dna中。
可以說，dna是世界上信息密度最高的物質。在不到1微克的重量中，濃縮了一個生命的過去、現在和將來。
對於渴望理解生命奧義的的我們而言，dna就像建築師的藍圖，提供了解析和探索生命的指南。
在過去的幾十年間，遺傳學手段幫助我們理解了許多人類基因的功能。當我們發現某個疾病患者體內存在某個基因的功能缺失，便自然而然地將這個基因與他的疾病聯係在一起。比如白化病、血友病，甚至更為複雜的某些癌症和代謝疾病，都可以用如此簡單的手段加以研究。
緊接著，我們馬上也可以想象，如果有一天我們能夠改造基因，就能消滅某些頑疾，甚至是增強某些機能。
於是我們真的這麽做了。
在過去的50年間，多種基因編輯相繼誕生，讓我們真正成為了生命的設計師，能夠修改生命的藍圖，從而治愈某些疾病。
首先，要從crispr技術說起，因為這一個，最為有趣，也最為傳奇。
早年間，一些科學家在研究大腸杆菌的時候，偶然間發現它的基因組dna上有一些看起來怪裏怪氣的重複結構：有一段29堿基的序列反複出現了5次，兩兩之間都被32個堿基形成的看起來雜亂無章的序列隔開了。
大家都知道，dna作為遺傳物質，它的功能就是通過“中心法則”生產蛋白質。要麽直接生產，要麽輔助生產，而這種串聯起來的重複結構看上去兩者都挨不上邊。
幾年後，科學家弗朗西斯科?莫西卡在另一種細菌——地中海嗜鹽菌裏又一次發現了這種古怪的重複序列。大腸杆菌和地中海嗜鹽菌，從生活環境到進化曆史都毫無相似之處可言，這讓他十分疑惑。
於是他在海量的微生物中繼續尋找，竟然在20種不同微生物中都發現了類似的重複dna結構，把它們命名為crispr。
顯然，crispr不可能是偶然現象，它一定是有著非常重要乃至性命攸關的生物功能。因為自然選擇不允許這麽多毫不相幹的物種，同時保留一段相同的廢物dna。
經過漫長的研究，他終於發現，這些dna序列不止存在於細菌中，而是和許多病毒的基因組序列高度一致。是細菌在基因組裏收藏了這些病毒不同角度的快照。
這些攜帶著某種病毒信息的crispr序列具有病毒疫苗的功能，可以讓細菌免於被這種病毒入侵。如果把這種crispr轉移到另一種細菌中，也同樣能讓新的細菌具有免疫力。
和人類的免疫功能類似。細菌會把細胞內存在的所有dna都一一抓來和crispr序列仔細比對，一旦發現兩者完全一致，就意味著病毒在細胞內出現了，於是立刻啟動防禦機製。
crispr就是細菌的記賬本，每一次遭到病毒入侵，就會把這個病毒的特征記到本本上，用於秋後算賬。當那個不知好歹的東西再一次現身時，便以最快地速度，重拳出擊。
具體來說，crispr序列會被首先轉錄成rna分子，稱為向導rna。這個向導rna會和細胞內的某種名為cas的蛋白質結合，形成一種核糖核蛋白複合物，簡稱為rnp。rnp會像哨兵一樣在細胞裏勤勤懇懇地終日巡邏。
而這位哨兵尋找的對象，就是任何一段能夠和向導完美配對的dna分子。一旦兩者相遇，哨兵就會啟動cas蛋白的切割功能，將這段dna切成一個個小的片段，成功地把敵人給碎屍萬段了。
這時，可能有人要問了，細菌裏的crispr和人類的基因編輯有什麽關係呢？
那些可憐的遺傳病患者，他們的dna與正常dna通常隻有幾個或幾十個堿基不一樣，要想修正他們的基因組，就要精確地定位到不一樣的地方。否則，隻放一些小剪刀進去對著dna長鏈亂剪亂切，這人肯定就活不了了。
所以，如何生產一個gps，讓剪刀找到正確的目標再剪，是一個重要的技術難題。
而細菌crispr係統裏的向導rna就是這個難題的答案。
如果我們能夠在體外合成特定的向導rna，並讓它能夠特異性識別某些dna片段，問題不久迎刃而解了嗎？
於是，crispr技術便應運誕生了。經過一眾科學家十餘年的努力，我們可以任意地合成向導rna和cas蛋白，由它們倆組成的人工rnp可以通過多種方式被導入細胞，被向導 rna帶到正確的地方，再下剪子。
但是，可能有人要問了，如果這把帶gps的剪子如此好用，我們現在又為什麽依然要受到那些基因缺陷疾病的困擾？為什麽沒有人造生物？為什麽沒有實現基因飛升？
這時因為，這些可愛的小剪子，有著一些致命的缺陷。
首先，由於各方麵的限製，向導rna不能太長，通常也就是20來個堿基對的長度。要知道，人類dna上可是有30億堿基對，區區長度為20的堿基片段，可能在dna長鏈中隨處可見。
所以這些可愛的小剪刀在發揮作用時，也可能也同時剪到其它奇奇怪怪的地方，造成各種亂七八糟的突變，導致細胞死亡。
其次，小剪刀在發揮作用時，需要目標基因的上遊存在一個特定的短的堿基序列，我們稱之為pam序列。如果實際操作中，目標基因上遊到處都沒有pam序列，那麽即使小剪刀找到了正確位置，也無法哢嚓一刀剪下去。
最後，小剪刀也是有脾氣的。有時，它的gps沒有找到完全匹配的dna片段，但小剪刀就是想剪。於是它便會隨便找一段類似的dna片段，哢嚓一下剪下去。然後轉身就走，深藏功與名。
以上三種情況，在專業術語裏，叫做“脫靶”。
小剪刀很好用，但奈何小剪刀經常不做人。因此，這項技術的實際效果，目前來說並不理想。
這四種核苷酸分子首尾相連形成了超長鏈條，就像一個個金屬圈嵌套形成的長鐵鏈，使得dna分子呈現出細長的纖維形態。
dna根據堿基互補原則，由兩條單鏈螺旋纏繞組成。由於堿基之間的氫鍵具有固定的數目和dna兩條鏈之間的距離保持不變，使得堿基配對必須遵循一定的規律:a一定與t配對，g一定與c配對。這就是堿基互補原則。
這些緊密排列的堿基，用極其晦澀難懂的語言記錄著生命的藍圖。在每一次生命的繁衍過程中，兩條dna長鏈都會解離螺旋構型各自為營，遺傳信息就是這樣代代相傳、永不湮滅的。
這些由氫、氧、碳、氮、磷等最簡單的元素組成的平淡無奇的化學物質，在億萬年間，始終流淌的地球生命河道裏。它們就像世代珍藏的族譜，將先輩們的特征和記憶代代流傳，成就了子子孫孫與生俱來的驕傲和榮光。
早在百年前，孟德爾、埃弗裏、赫爾希-蔡斯等偉大的科學家們，就已經證明了dna是遺傳物質，是生命繁衍生息的關鍵。但人類作為一種高級生命，對dna的探索，並不會止步於此。
70年前，弗朗西斯·克裏克提出了遺傳物質決定生物性狀的過程——中心法則。
“中心法則”的核心內容是：dna通過轉錄和翻譯兩個步驟來指導蛋白質的生產，進而決定了我們長得多高、單眼皮還是雙眼皮、擅長音樂還是運動。
其中，轉錄指依據dna雙鏈中的一條鏈，依據堿基互補配對原則，生產出信使rna。而翻譯指將信使rna中的堿基排列解碼，每三個堿基對應一個氨基酸。多個氨基酸脫水縮合形成肽鏈，肽鏈又折疊成為蛋白質。
於是，形形色色的dna便決定了形形色色的物種和形形色色的人。作為世界上最複雜的生命，人類繁衍進化了幾十億年。
而這些由10的23次個原子組成、以納米為空間尺度、以微米為空間尺度在三維時空中運動和發展的物體的全部秘密，都線性地儲藏在區區30億個堿基對組成dna中。
可以說，dna是世界上信息密度最高的物質。在不到1微克的重量中，濃縮了一個生命的過去、現在和將來。
對於渴望理解生命奧義的的我們而言，dna就像建築師的藍圖，提供了解析和探索生命的指南。
在過去的幾十年間，遺傳學手段幫助我們理解了許多人類基因的功能。當我們發現某個疾病患者體內存在某個基因的功能缺失，便自然而然地將這個基因與他的疾病聯係在一起。比如白化病、血友病，甚至更為複雜的某些癌症和代謝疾病，都可以用如此簡單的手段加以研究。
緊接著，我們馬上也可以想象，如果有一天我們能夠改造基因，就能消滅某些頑疾，甚至是增強某些機能。
於是我們真的這麽做了。
在過去的50年間，多種基因編輯相繼誕生，讓我們真正成為了生命的設計師，能夠修改生命的藍圖，從而治愈某些疾病。
首先，要從crispr技術說起，因為這一個，最為有趣，也最為傳奇。
早年間，一些科學家在研究大腸杆菌的時候，偶然間發現它的基因組dna上有一些看起來怪裏怪氣的重複結構：有一段29堿基的序列反複出現了5次，兩兩之間都被32個堿基形成的看起來雜亂無章的序列隔開了。
大家都知道，dna作為遺傳物質，它的功能就是通過“中心法則”生產蛋白質。要麽直接生產，要麽輔助生產，而這種串聯起來的重複結構看上去兩者都挨不上邊。
幾年後，科學家弗朗西斯科?莫西卡在另一種細菌——地中海嗜鹽菌裏又一次發現了這種古怪的重複序列。大腸杆菌和地中海嗜鹽菌，從生活環境到進化曆史都毫無相似之處可言，這讓他十分疑惑。
於是他在海量的微生物中繼續尋找，竟然在20種不同微生物中都發現了類似的重複dna結構，把它們命名為crispr。
顯然，crispr不可能是偶然現象，它一定是有著非常重要乃至性命攸關的生物功能。因為自然選擇不允許這麽多毫不相幹的物種，同時保留一段相同的廢物dna。
經過漫長的研究，他終於發現，這些dna序列不止存在於細菌中，而是和許多病毒的基因組序列高度一致。是細菌在基因組裏收藏了這些病毒不同角度的快照。
這些攜帶著某種病毒信息的crispr序列具有病毒疫苗的功能，可以讓細菌免於被這種病毒入侵。如果把這種crispr轉移到另一種細菌中，也同樣能讓新的細菌具有免疫力。
和人類的免疫功能類似。細菌會把細胞內存在的所有dna都一一抓來和crispr序列仔細比對，一旦發現兩者完全一致，就意味著病毒在細胞內出現了，於是立刻啟動防禦機製。
crispr就是細菌的記賬本，每一次遭到病毒入侵，就會把這個病毒的特征記到本本上，用於秋後算賬。當那個不知好歹的東西再一次現身時，便以最快地速度，重拳出擊。
具體來說，crispr序列會被首先轉錄成rna分子，稱為向導rna。這個向導rna會和細胞內的某種名為cas的蛋白質結合，形成一種核糖核蛋白複合物，簡稱為rnp。rnp會像哨兵一樣在細胞裏勤勤懇懇地終日巡邏。
而這位哨兵尋找的對象，就是任何一段能夠和向導完美配對的dna分子。一旦兩者相遇，哨兵就會啟動cas蛋白的切割功能，將這段dna切成一個個小的片段，成功地把敵人給碎屍萬段了。
這時，可能有人要問了，細菌裏的crispr和人類的基因編輯有什麽關係呢？
那些可憐的遺傳病患者，他們的dna與正常dna通常隻有幾個或幾十個堿基不一樣，要想修正他們的基因組，就要精確地定位到不一樣的地方。否則，隻放一些小剪刀進去對著dna長鏈亂剪亂切，這人肯定就活不了了。
所以，如何生產一個gps，讓剪刀找到正確的目標再剪，是一個重要的技術難題。
而細菌crispr係統裏的向導rna就是這個難題的答案。
如果我們能夠在體外合成特定的向導rna，並讓它能夠特異性識別某些dna片段，問題不久迎刃而解了嗎？
於是，crispr技術便應運誕生了。經過一眾科學家十餘年的努力，我們可以任意地合成向導rna和cas蛋白，由它們倆組成的人工rnp可以通過多種方式被導入細胞，被向導 rna帶到正確的地方，再下剪子。
但是，可能有人要問了，如果這把帶gps的剪子如此好用，我們現在又為什麽依然要受到那些基因缺陷疾病的困擾？為什麽沒有人造生物？為什麽沒有實現基因飛升？
這時因為，這些可愛的小剪子，有著一些致命的缺陷。
首先，由於各方麵的限製，向導rna不能太長，通常也就是20來個堿基對的長度。要知道，人類dna上可是有30億堿基對，區區長度為20的堿基片段，可能在dna長鏈中隨處可見。
所以這些可愛的小剪刀在發揮作用時，也可能也同時剪到其它奇奇怪怪的地方，造成各種亂七八糟的突變，導致細胞死亡。
其次，小剪刀在發揮作用時，需要目標基因的上遊存在一個特定的短的堿基序列，我們稱之為pam序列。如果實際操作中，目標基因上遊到處都沒有pam序列，那麽即使小剪刀找到了正確位置，也無法哢嚓一刀剪下去。
最後，小剪刀也是有脾氣的。有時，它的gps沒有找到完全匹配的dna片段，但小剪刀就是想剪。於是它便會隨便找一段類似的dna片段，哢嚓一下剪下去。然後轉身就走，深藏功與名。
以上三種情況，在專業術語裏，叫做“脫靶”。
小剪刀很好用，但奈何小剪刀經常不做人。因此，這項技術的實際效果，目前來說並不理想。