基因治療，一個往往出現在科幻小說中的名詞，如今正在走入人們的生活。
全世界正在掀起一股基因治療的熱潮，海外基因治療藥物層出不窮。
很可惜，華夏的基因治療藥物當年雖然拔得頭籌，卻由於內部原因，沉寂了足足二十年, 至今仍然缺席這一舉足輕重的醫療戰場。
基因療法的設想其實出現得很早，早在1972年，就有這方麵的設想，當時的設想是通過基於DNA的藥物，將健康的基因插入細胞中以替代致病基因變體。
設想很美好，現實卻很殘酷, 經曆過數十年的實驗失敗, 路線探索, 甚至一些病人的死亡，這一路走來，坎坷異常。
全世界第一個基因治療的藥物‘今又生’其實是在2003年於華夏上市的，是一款抗腫瘤基因治療藥物，當時可謂是石破天驚。
但是由於後續臨床開發缺錢引入資方，陷入科學家和企業家的專利爭奪戰，長期的內耗徹底摧毀了這款首發藥，至今已是昨日黃花。
2014年第二款基因治療藥物在歐羅巴首發上市，用於治療罕見遺傳病脂蛋白脂肪酶缺乏症，但是由於該病患者太少，發病率僅為百萬分之一，而售價又高達100萬美元，上市後僅僅售出一例，因此四年後就退市了。
2017年，鷹國市場首個體內基因療法藥物獲得FDA批準, 標誌著基因治療時代的正式來臨。
在此之後，基因治療藥物的上市步伐迅速加快。
基因治療涵蓋細胞治療，基因治療以及核酸療法，如今全世界已經有超過20款基因療法上市, 用於癌症，病毒感染，以及遺傳性疾病等方麵的治療。
經過近半個世紀，基因療法已經從概念變成現實。
根據預測，基因治療的全球市場規模從2017年的10億美元，短短幾年時間，市場規模將增長44倍，在未來兩年內達到440億。
在過去以及未來的數年中，基因治療已經成為，並將繼續成為最受關注的製藥領域之一。
無數的患者都將從中受益，麵對如此盛況，人們甚至可以把想象力放得更遠，去暢想一下真正的未來
那個隻會出現在科幻小說中的未來，也許正在現實複刻，並朝著一個人們無法想象的方向飛馳而去。。
“啪啪啪”，一陣熱烈的掌聲響起來。
一個個員工從座位上站起來，激動地鼓著掌。
他們剛才看到國外科研團隊做出的基因組學成就，一個個心潮澎湃，恨不能自己也做出這樣的成就。
每個生物學子，心中最大的夢想是什麽？
難道不是解開基因的密碼，揭開生命之謎嗎？
而現在，整個世界都朝著這個目標，邁出了堅實的一步。
他們，也要乘風而起，追趕上這股浪潮，在風口上翱翔起舞。
一片片滿懷期待的目光看向了唐缺。
他站在正中央，手中拿著一個DNA雙螺旋結構模型。
在掌聲中，他已經冷靜了下來，看向簇擁在四周的人群。
“好了，我已經宣戰了，你們有什麽想法和問題？”
員工們你看看我，我看看你，麵麵相覷。
他們已經在唐缺手下幹了一段時間，但有時候還是跟不上領導彎路飆車般的思路。
雖然這番宣言聽起來讓人熱血沸騰，但是能不能說說細節，具體朝哪個方麵使勁似乎也不是他們能決定的吧。
一個文質彬彬的男青年舉起手來：“唐博士，我有幾個問題。請問我們已經有了目標嗎？該從哪一種罕見病開始呢？”
“我們挑選目標疾病是不是應該有一個標準，比如從病人最多的罕見病開始，或者還是從其他方麵？”
“仿製藥部門正在研發許多罕見病的藥物，我們是不是要多跟他們交流一下。”
唐缺用欣賞的眼光看著他，點點頭：“蔣開，你提的問題很好。證明你有自己的思考，非常難得，讓人欣賞。”
他舉起一根手指，緩緩道：“目標我已經選好了。”
“至於選擇標準，很簡單，我們先摸著友商過河，模仿他們的治療路徑，給藥途徑，然後進行改進，等到大家都手熟了，上岸了，再開始自由奔跑。”
“現在市場上大約有20餘種藥物，我們先從最成熟，價格最貴的開始。”
“仿製藥那邊沒有技術含量，都是在搞小分子藥物，跟我們要研究的生物大分子藥物不一樣，方向都不一樣，他們治標，我們治本。”
“你們可以跟他們交流除了研發之外的其他方麵。”
“好了，現在大家應該都有所了解了。”
“我還有一個問題要問你們，”唐缺將豎起的手指放到麵前，犀利的眼神掃射著全場。
“誰能告訴我，當今世界，最昂貴的藥物是什麽？”
現場瞬間陷入沉寂。
過了幾秒鍾，一個戴著眼鏡的小個子男人向四周望了望，怯怯地舉起了手：“我，我知道。”
唐缺失望地搖搖頭，聲音異常冷酷：“我提了問題，知道你就說出來。”
他忽然大聲喝道：“在我這裏做事，要直接，你們懂嗎？”
稀稀拉拉的聲音響起：“懂。”
唐缺眼睛一瞪：“放屁，聲音這麽小。我聽不見！”
全場瞬間高呼：“我懂！”
小個子眼鏡男也挺起胸膛，大聲喊道：“我們懂！”
唐缺大聲鼓起掌來：“好，這才夠勁，這才爺們，這才瘋狂。”
“現在你們告訴我，全世界最貴的藥物是什麽？”
他又大聲問道，這次使出了全身的力氣，震耳欲聾的聲音如一陣風般，在現場席卷而過。
所有人昂首挺胸，大喊出聲：“Zolgensma。”
“哪家公司？治的什麽病？”
“諾華，脊髓性肌萎縮症SMA。”
每個人的肺就像風箱一樣扇動，大聲將這幾個名字噴吐出來。
當說出來以後，他們就盯著唐缺看，等待他繼續往下說。
唐缺將手放在耳邊，扇了扇風，側耳問道：“價格呢？我沒聽到價格。”
小個子眼鏡男第一個脫口而出，一個個字像機關槍一樣從他口中吐出。
“售價高達210萬美元，合計人民幣1400萬元左右。”
唐缺這次看向他，點了點頭：“很不錯，有長進，下次知道答案直接說出來，不要浪費任何口水。”
小個子眼鏡男緊張地咽了咽唾沫，點點頭，緊閉雙唇，沒有再說話。
唐缺雙手抱胸，繼續說下去。
“脊髓性肌萎縮症（SMA）是一種非常罕見的神經肌肉遺傳疾病，全世界僅有約10000人患病。諾華公司開發的這款療法，是通過腺相關病毒（AAV）將正確的人類SMN1基因遞送到患者體內細胞中，從而恢複患者的運動能力。”
“這是真正的基因治療藥物，隻需要一針，就能徹底治愈患者。”
“這款藥物目前並未在國內上市，但是已經獲得了藥監局的臨床試驗申請。”
“由於效果太好，它的市場銷售在不斷增長，去年達到了13億美元。”
“但是這並不是唯一一款治療SMA疾病的藥物，全球共有三款SMA治療藥物上市，其他兩款已經在國內上市了。”
“價格同樣非常昂貴，但是比諾華那款要便宜一些。”
“大家對去年的70萬一針天價藥事件可能還有一點印象吧。這款藥物就是渤健治療SMA的反義寡核苷酸藥物Spiraza。”
“它已經在國內上市兩年多，患者需要腰椎刺穿的方式終身給藥，之前價格太貴，一直賣得不好，後來經過談判進入醫保目錄，原本70萬一針降到了3萬一針。這樣下來，患者第一年治療費用為10萬左右，後續每年還需要5萬，報銷之後，應該會更低。”
“最後一款是羅氏的Evrysdi，這是一款口服藥物，同樣非常昂貴，在國內定價為6萬一瓶，目前還沒有進入醫保，一個兒童每年的治療費用大約在四五十萬左右。”
唐缺突然麵色一肅：“我唐某人最看不慣的就是天價藥，渤健能降價，羅氏和諾華為什麽不能降價？”
“價格貴的這麽離譜，一針1400萬，簡直就是離譜他媽給離譜開門，離譜到家了。”
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“這其中就沒有壟斷的原因嗎？藥企需要利潤，但是不應該這麽離譜。”
唐缺搖搖頭，深深吐出一口氣：“科技的發展，能把成本打下去。現在，就讓我們來做這個成本殺手吧，華夏製造，向來就有這個光榮傳統。”
“我們的目標，就是研發出自己的SMA基因藥物，把這些天價藥從高處打下來，恢複它們的使用價值，讓其回歸藥品的本質——治病救人。”
“隻有人們吃得起的藥物才是好的藥物，才應該成為我們的目標。”
“一款藥物，如果沒有病人用得起，或者隻有極少數人用得起，那它來到這個世界又有什麽意義呢？”
全世界正在掀起一股基因治療的熱潮，海外基因治療藥物層出不窮。
很可惜，華夏的基因治療藥物當年雖然拔得頭籌，卻由於內部原因，沉寂了足足二十年, 至今仍然缺席這一舉足輕重的醫療戰場。
基因療法的設想其實出現得很早，早在1972年，就有這方麵的設想，當時的設想是通過基於DNA的藥物，將健康的基因插入細胞中以替代致病基因變體。
設想很美好，現實卻很殘酷, 經曆過數十年的實驗失敗, 路線探索, 甚至一些病人的死亡，這一路走來，坎坷異常。
全世界第一個基因治療的藥物‘今又生’其實是在2003年於華夏上市的，是一款抗腫瘤基因治療藥物，當時可謂是石破天驚。
但是由於後續臨床開發缺錢引入資方，陷入科學家和企業家的專利爭奪戰，長期的內耗徹底摧毀了這款首發藥，至今已是昨日黃花。
2014年第二款基因治療藥物在歐羅巴首發上市，用於治療罕見遺傳病脂蛋白脂肪酶缺乏症，但是由於該病患者太少，發病率僅為百萬分之一，而售價又高達100萬美元，上市後僅僅售出一例，因此四年後就退市了。
2017年，鷹國市場首個體內基因療法藥物獲得FDA批準, 標誌著基因治療時代的正式來臨。
在此之後，基因治療藥物的上市步伐迅速加快。
基因治療涵蓋細胞治療，基因治療以及核酸療法，如今全世界已經有超過20款基因療法上市, 用於癌症，病毒感染，以及遺傳性疾病等方麵的治療。
經過近半個世紀，基因療法已經從概念變成現實。
根據預測，基因治療的全球市場規模從2017年的10億美元，短短幾年時間，市場規模將增長44倍，在未來兩年內達到440億。
在過去以及未來的數年中，基因治療已經成為，並將繼續成為最受關注的製藥領域之一。
無數的患者都將從中受益，麵對如此盛況，人們甚至可以把想象力放得更遠，去暢想一下真正的未來
那個隻會出現在科幻小說中的未來，也許正在現實複刻，並朝著一個人們無法想象的方向飛馳而去。。
“啪啪啪”，一陣熱烈的掌聲響起來。
一個個員工從座位上站起來，激動地鼓著掌。
他們剛才看到國外科研團隊做出的基因組學成就，一個個心潮澎湃，恨不能自己也做出這樣的成就。
每個生物學子，心中最大的夢想是什麽？
難道不是解開基因的密碼，揭開生命之謎嗎？
而現在，整個世界都朝著這個目標，邁出了堅實的一步。
他們，也要乘風而起，追趕上這股浪潮，在風口上翱翔起舞。
一片片滿懷期待的目光看向了唐缺。
他站在正中央，手中拿著一個DNA雙螺旋結構模型。
在掌聲中，他已經冷靜了下來，看向簇擁在四周的人群。
“好了，我已經宣戰了，你們有什麽想法和問題？”
員工們你看看我，我看看你，麵麵相覷。
他們已經在唐缺手下幹了一段時間，但有時候還是跟不上領導彎路飆車般的思路。
雖然這番宣言聽起來讓人熱血沸騰，但是能不能說說細節，具體朝哪個方麵使勁似乎也不是他們能決定的吧。
一個文質彬彬的男青年舉起手來：“唐博士，我有幾個問題。請問我們已經有了目標嗎？該從哪一種罕見病開始呢？”
“我們挑選目標疾病是不是應該有一個標準，比如從病人最多的罕見病開始，或者還是從其他方麵？”
“仿製藥部門正在研發許多罕見病的藥物，我們是不是要多跟他們交流一下。”
唐缺用欣賞的眼光看著他，點點頭：“蔣開，你提的問題很好。證明你有自己的思考，非常難得，讓人欣賞。”
他舉起一根手指，緩緩道：“目標我已經選好了。”
“至於選擇標準，很簡單，我們先摸著友商過河，模仿他們的治療路徑，給藥途徑，然後進行改進，等到大家都手熟了，上岸了，再開始自由奔跑。”
“現在市場上大約有20餘種藥物，我們先從最成熟，價格最貴的開始。”
“仿製藥那邊沒有技術含量，都是在搞小分子藥物，跟我們要研究的生物大分子藥物不一樣，方向都不一樣，他們治標，我們治本。”
“你們可以跟他們交流除了研發之外的其他方麵。”
“好了，現在大家應該都有所了解了。”
“我還有一個問題要問你們，”唐缺將豎起的手指放到麵前，犀利的眼神掃射著全場。
“誰能告訴我，當今世界，最昂貴的藥物是什麽？”
現場瞬間陷入沉寂。
過了幾秒鍾，一個戴著眼鏡的小個子男人向四周望了望，怯怯地舉起了手：“我，我知道。”
唐缺失望地搖搖頭，聲音異常冷酷：“我提了問題，知道你就說出來。”
他忽然大聲喝道：“在我這裏做事，要直接，你們懂嗎？”
稀稀拉拉的聲音響起：“懂。”
唐缺眼睛一瞪：“放屁，聲音這麽小。我聽不見！”
全場瞬間高呼：“我懂！”
小個子眼鏡男也挺起胸膛，大聲喊道：“我們懂！”
唐缺大聲鼓起掌來：“好，這才夠勁，這才爺們，這才瘋狂。”
“現在你們告訴我，全世界最貴的藥物是什麽？”
他又大聲問道，這次使出了全身的力氣，震耳欲聾的聲音如一陣風般，在現場席卷而過。
所有人昂首挺胸，大喊出聲：“Zolgensma。”
“哪家公司？治的什麽病？”
“諾華，脊髓性肌萎縮症SMA。”
每個人的肺就像風箱一樣扇動，大聲將這幾個名字噴吐出來。
當說出來以後，他們就盯著唐缺看，等待他繼續往下說。
唐缺將手放在耳邊，扇了扇風，側耳問道：“價格呢？我沒聽到價格。”
小個子眼鏡男第一個脫口而出，一個個字像機關槍一樣從他口中吐出。
“售價高達210萬美元，合計人民幣1400萬元左右。”
唐缺這次看向他，點了點頭：“很不錯，有長進，下次知道答案直接說出來，不要浪費任何口水。”
小個子眼鏡男緊張地咽了咽唾沫，點點頭，緊閉雙唇，沒有再說話。
唐缺雙手抱胸，繼續說下去。
“脊髓性肌萎縮症（SMA）是一種非常罕見的神經肌肉遺傳疾病，全世界僅有約10000人患病。諾華公司開發的這款療法，是通過腺相關病毒（AAV）將正確的人類SMN1基因遞送到患者體內細胞中，從而恢複患者的運動能力。”
“這是真正的基因治療藥物，隻需要一針，就能徹底治愈患者。”
“這款藥物目前並未在國內上市，但是已經獲得了藥監局的臨床試驗申請。”
“由於效果太好，它的市場銷售在不斷增長，去年達到了13億美元。”
“但是這並不是唯一一款治療SMA疾病的藥物，全球共有三款SMA治療藥物上市，其他兩款已經在國內上市了。”
“價格同樣非常昂貴，但是比諾華那款要便宜一些。”
“大家對去年的70萬一針天價藥事件可能還有一點印象吧。這款藥物就是渤健治療SMA的反義寡核苷酸藥物Spiraza。”
“它已經在國內上市兩年多，患者需要腰椎刺穿的方式終身給藥，之前價格太貴，一直賣得不好，後來經過談判進入醫保目錄，原本70萬一針降到了3萬一針。這樣下來，患者第一年治療費用為10萬左右，後續每年還需要5萬，報銷之後，應該會更低。”
“最後一款是羅氏的Evrysdi，這是一款口服藥物，同樣非常昂貴，在國內定價為6萬一瓶，目前還沒有進入醫保，一個兒童每年的治療費用大約在四五十萬左右。”
唐缺突然麵色一肅：“我唐某人最看不慣的就是天價藥，渤健能降價，羅氏和諾華為什麽不能降價？”
“價格貴的這麽離譜，一針1400萬，簡直就是離譜他媽給離譜開門，離譜到家了。”
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“這其中就沒有壟斷的原因嗎？藥企需要利潤，但是不應該這麽離譜。”
唐缺搖搖頭，深深吐出一口氣：“科技的發展，能把成本打下去。現在，就讓我們來做這個成本殺手吧，華夏製造，向來就有這個光榮傳統。”
“我們的目標，就是研發出自己的SMA基因藥物，把這些天價藥從高處打下來，恢複它們的使用價值，讓其回歸藥品的本質——治病救人。”
“隻有人們吃得起的藥物才是好的藥物，才應該成為我們的目標。”
“一款藥物，如果沒有病人用得起，或者隻有極少數人用得起，那它來到這個世界又有什麽意義呢？”