一款藥物存在這個世界的意義是什麽，可能每個人都有自己的理解。
醫藥公司覺得藥物的存在是自己的成果，是一顆搖錢樹，要盡可能地榨出最大的利潤。
科學家覺得這是大自然賜予人類的隗寶，是屬於全人類的，當然不是每個人都有辦法獲得它，就像種田才能有收獲一樣, 獲得藥物也需要付出代價，但絕不是讓人遙不可及的存在。
病人覺得生命權是淩駕於萬事萬物之上的，為了自己的生命，他們有權采取任何手段來獲得治療的藥物，甚至有病人覺得天賦人權裏麵也有一樣是健康權，不論窮富貴賤, 如果自己買不起, 對不起, 不是他的問題，是這個社會的問題。
一款藥物就如同它的分子模型一樣，擁有著複雜的三維結構，每一麵都不一樣。
每個人隻能看到它其中一麵，因此有了自己的解釋。
畢竟，許多藥物確實古已有之，它們大多都來自大自然的懷抱，隻是幾百年幾千年前偶然被人類發現了它的用途，這樣的藥物，又有誰能夠獨占呢。
科技發展到現在，技術的發展越發迅速，但是醫藥有自己的獨特性。
它的基礎原理和發現, 都是來源於對人體的探索。
它的重要研究, 要進行臨床試驗，用在人身上，才能得到驗證，才有用處。
它的最終成果, 要用在人身上, 才有意義。
它來自於人，取之於人，用之於人。
它屬於全人類。
無論如何，此刻，在三清的生物實驗室，當唐缺說出了自己的心聲。
說出了那句震耳發聵的話：藥物如果沒人用得起就失去了存在的意義。
掌聲比任何時候都來得更為猛烈。
雷鳴般的掌聲一波又一波地響起，不間斷的強烈聲波四處激蕩，仿佛要將高高的天花板掀飛。
每個科研學者，也都會深思自己工作的意義所在。
也許他們想要在真理的海洋中暢遊，也許他們想要流芳百世的盛名，也許他們想要獲得同行和大眾的認可，也許他們想要名利的皇冠加冕。
但是，無論如何，這個意義都不會僅僅是純粹的金錢。
當一個科學家的成果，無法被人使用，也就失去了存在的意義，它就隻能如同一片落葉般，被風吹走，消失在曆史的塵埃裏。
就像那款上市四年，隻賣出去一份的基因治療藥物, 它最終的結果是入不敷出, 黯然退市。
這當然是任何科研人員都不想見到的結果。
雖然，這個結果很資本。
如果科研人員能做主，他可能更想把這個藥物的價格降低到患者能夠用得起的程度。
也不想看到自己的成果因為價格的原因而被徹底廢棄。
明珠蒙塵，寶物沉底。
這是人類的損失，也是科研力量的浪費。
而華夏，自古以來就有民為天的傳統，每個生長於這片土壤上的人，心中總有悲天憫人的情懷存在。
人人如龍，是每個華夏人的理想。
不放過一個病人，也是華夏醫藥人的理想。
如今，在三清，他們找到了相同的信念，為了同一個理想而聚集在一起。
豈能不為之靈魂顫栗，心神動蕩。
每個人激動得麵色潮紅一片，大聲的喝彩伴隨著掌聲響起，其中夾雜著一些口哨聲。
簡直就是把嚴肅的工作場所，當成了追星的娛樂室。
唐缺猛地拍了下手，現場頓時肅靜下來。
“好了，不是讓你們去做慈善，所以不用這麽激動，研究出的藥物不能賣錢，老板肯定要砍死我。”
“嗬嗬嗬。”大家發出一陣善意的笑聲。
“三種上市藥物，渤健的藥物已經進入醫保，價格也降下來了，我們沒必要狙擊。”
“而且這款藥物也有其局限性，首先它並不能治本，主要是通過信使RNA（mRNA）上調神經元生存蛋白（SMN蛋白）的表達水平。患者需要終身服藥，而且給藥方式非常不人道。”
“由於該藥物使用的反義寡核苷酸不易透過血腦屏障，因此僅能鞘內給藥。病人每次都要進行腰椎穿刺注射給藥，每次注射能夠維持三個月，我覺得我們應該在給藥方式上更有追求一點，更替病人著想一點。”
“所以還是看看其他兩款天價藥的治療方法和分子作用機製吧。”
“畢竟能賣這麽貴，又死撐著不肯降價，必然有其過人之處。”
“而我，最喜歡征服這樣的對手，挑戰最高的難度。”
“接下來分析一下諾華這款1400萬人民幣的天價藥和羅氏的口服天價藥。”
“眾所周知，脊髓性肌萎縮症（SMA）是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，也是嬰兒死亡的主要遺傳原因。其發病根源在於一種被稱為運動神經元生存蛋白（SMN）的缺失或失常。”
“人體內有兩條可以生成SMN蛋白的基因，分別是SMN1基因和SMN2基因，但SMN1基因占主導作用，SMN2基因僅產生約10%的少量SMN蛋白。”
“一旦SMN1基因功能失常，可導致患者無法生成足夠的SMN，進而影響患者的運動，呼吸，吞咽以及脾髒，心髒，胰腺等多器官，甚至威脅患者生命。”
“根據SMN蛋白水平缺失的程度，SMA可以被分為幾個類型。其中，最嚴重的I型SMA患者通常由於迅速的神經元死亡和肌肉損傷，大部分在24個月時就會去世或者需要永久性呼吸支持。”
“根據致病機理，SMA的治療方案有兩條不同的路徑。其一是針對SMN1基因，直接通過載體將能夠編碼正常SMN1的基因導入，也就是諾華的Z藥所采用的基因療法。”
“第二種就是針對SMN2基因，通過促進患者體內SMN2的正常表達來實現SMN蛋白的製造。這就是羅氏的口服液E藥。”
“理論上講，SMN1 基因替代療法是治療脊髓性肌萎縮症最合理，最有效的方法之一，其優勢在於僅通過單次靜脈注射即可獲得臨床療效。”
“諾華的Z就是這樣的一種藥物，它將拷貝的SMN1基因傳遞到肌肉細胞，使得能夠產生SMN蛋白。SMN1的缺陷基因沒有被移除，可能會繼續轉錄，產生未知的下遊效應。”
“這種治療方法就是像打疫苗一樣，通過一種安全性較高的病毒載體將正確的SMN1基因導入宿主體內，從而感染運動神經元細胞，使新生細胞能夠產生SMN蛋白。隻需要一針，患者體內就能源源不斷地產生SMN蛋白，從某種意義上治愈此病。”
“當然第二種方法也很不錯，通過小分子結合劑調節SMN2基因mRNA的剪切，能夠表達正常SMN蛋白的mRNA水平，從而緩解SMA患者的症狀。”
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“它要按照患者體重給出劑量，而且需要一直不停服用藥物，這對製藥公司來說算是一種最理想的藥物了，患者就像一顆搖錢樹，源源不斷地提供金錢。按道理說，這樣的藥物價格應該讓人們能夠承受，否則的話有什麽意義呢。”
“畢竟它不像諾華的Z藥那樣一了百了，永絕後患，起碼人家打了一針就治好了病，貴一點也有自己的道理。”
“它這麽一款終身服藥的藥物，誰給它勇氣賣這麽貴？難道不明白細水長流的道理，就這麽要竭澤而漁嗎？”
“這種囂張的氣焰我最看不慣，接下來，我們就要雙管齊下，從這兩種方案入手，搞出自己的獨門藥物來。”
唐缺將這些內容娓娓道來，解釋得一清二楚，通俗易懂。
每個人都明白了自己的目標和努力方向。
醫藥公司覺得藥物的存在是自己的成果，是一顆搖錢樹，要盡可能地榨出最大的利潤。
科學家覺得這是大自然賜予人類的隗寶，是屬於全人類的，當然不是每個人都有辦法獲得它，就像種田才能有收獲一樣, 獲得藥物也需要付出代價，但絕不是讓人遙不可及的存在。
病人覺得生命權是淩駕於萬事萬物之上的，為了自己的生命，他們有權采取任何手段來獲得治療的藥物，甚至有病人覺得天賦人權裏麵也有一樣是健康權，不論窮富貴賤, 如果自己買不起, 對不起, 不是他的問題，是這個社會的問題。
一款藥物就如同它的分子模型一樣，擁有著複雜的三維結構，每一麵都不一樣。
每個人隻能看到它其中一麵，因此有了自己的解釋。
畢竟，許多藥物確實古已有之，它們大多都來自大自然的懷抱，隻是幾百年幾千年前偶然被人類發現了它的用途，這樣的藥物，又有誰能夠獨占呢。
科技發展到現在，技術的發展越發迅速，但是醫藥有自己的獨特性。
它的基礎原理和發現, 都是來源於對人體的探索。
它的重要研究, 要進行臨床試驗，用在人身上，才能得到驗證，才有用處。
它的最終成果, 要用在人身上, 才有意義。
它來自於人，取之於人，用之於人。
它屬於全人類。
無論如何，此刻，在三清的生物實驗室，當唐缺說出了自己的心聲。
說出了那句震耳發聵的話：藥物如果沒人用得起就失去了存在的意義。
掌聲比任何時候都來得更為猛烈。
雷鳴般的掌聲一波又一波地響起，不間斷的強烈聲波四處激蕩，仿佛要將高高的天花板掀飛。
每個科研學者，也都會深思自己工作的意義所在。
也許他們想要在真理的海洋中暢遊，也許他們想要流芳百世的盛名，也許他們想要獲得同行和大眾的認可，也許他們想要名利的皇冠加冕。
但是，無論如何，這個意義都不會僅僅是純粹的金錢。
當一個科學家的成果，無法被人使用，也就失去了存在的意義，它就隻能如同一片落葉般，被風吹走，消失在曆史的塵埃裏。
就像那款上市四年，隻賣出去一份的基因治療藥物, 它最終的結果是入不敷出, 黯然退市。
這當然是任何科研人員都不想見到的結果。
雖然，這個結果很資本。
如果科研人員能做主，他可能更想把這個藥物的價格降低到患者能夠用得起的程度。
也不想看到自己的成果因為價格的原因而被徹底廢棄。
明珠蒙塵，寶物沉底。
這是人類的損失，也是科研力量的浪費。
而華夏，自古以來就有民為天的傳統，每個生長於這片土壤上的人，心中總有悲天憫人的情懷存在。
人人如龍，是每個華夏人的理想。
不放過一個病人，也是華夏醫藥人的理想。
如今，在三清，他們找到了相同的信念，為了同一個理想而聚集在一起。
豈能不為之靈魂顫栗，心神動蕩。
每個人激動得麵色潮紅一片，大聲的喝彩伴隨著掌聲響起，其中夾雜著一些口哨聲。
簡直就是把嚴肅的工作場所，當成了追星的娛樂室。
唐缺猛地拍了下手，現場頓時肅靜下來。
“好了，不是讓你們去做慈善，所以不用這麽激動，研究出的藥物不能賣錢，老板肯定要砍死我。”
“嗬嗬嗬。”大家發出一陣善意的笑聲。
“三種上市藥物，渤健的藥物已經進入醫保，價格也降下來了，我們沒必要狙擊。”
“而且這款藥物也有其局限性，首先它並不能治本，主要是通過信使RNA（mRNA）上調神經元生存蛋白（SMN蛋白）的表達水平。患者需要終身服藥，而且給藥方式非常不人道。”
“由於該藥物使用的反義寡核苷酸不易透過血腦屏障，因此僅能鞘內給藥。病人每次都要進行腰椎穿刺注射給藥，每次注射能夠維持三個月，我覺得我們應該在給藥方式上更有追求一點，更替病人著想一點。”
“所以還是看看其他兩款天價藥的治療方法和分子作用機製吧。”
“畢竟能賣這麽貴，又死撐著不肯降價，必然有其過人之處。”
“而我，最喜歡征服這樣的對手，挑戰最高的難度。”
“接下來分析一下諾華這款1400萬人民幣的天價藥和羅氏的口服天價藥。”
“眾所周知，脊髓性肌萎縮症（SMA）是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，也是嬰兒死亡的主要遺傳原因。其發病根源在於一種被稱為運動神經元生存蛋白（SMN）的缺失或失常。”
“人體內有兩條可以生成SMN蛋白的基因，分別是SMN1基因和SMN2基因，但SMN1基因占主導作用，SMN2基因僅產生約10%的少量SMN蛋白。”
“一旦SMN1基因功能失常，可導致患者無法生成足夠的SMN，進而影響患者的運動，呼吸，吞咽以及脾髒，心髒，胰腺等多器官，甚至威脅患者生命。”
“根據SMN蛋白水平缺失的程度，SMA可以被分為幾個類型。其中，最嚴重的I型SMA患者通常由於迅速的神經元死亡和肌肉損傷，大部分在24個月時就會去世或者需要永久性呼吸支持。”
“根據致病機理，SMA的治療方案有兩條不同的路徑。其一是針對SMN1基因，直接通過載體將能夠編碼正常SMN1的基因導入，也就是諾華的Z藥所采用的基因療法。”
“第二種就是針對SMN2基因，通過促進患者體內SMN2的正常表達來實現SMN蛋白的製造。這就是羅氏的口服液E藥。”
“理論上講，SMN1 基因替代療法是治療脊髓性肌萎縮症最合理，最有效的方法之一，其優勢在於僅通過單次靜脈注射即可獲得臨床療效。”
“諾華的Z就是這樣的一種藥物，它將拷貝的SMN1基因傳遞到肌肉細胞，使得能夠產生SMN蛋白。SMN1的缺陷基因沒有被移除，可能會繼續轉錄，產生未知的下遊效應。”
“這種治療方法就是像打疫苗一樣，通過一種安全性較高的病毒載體將正確的SMN1基因導入宿主體內，從而感染運動神經元細胞，使新生細胞能夠產生SMN蛋白。隻需要一針，患者體內就能源源不斷地產生SMN蛋白，從某種意義上治愈此病。”
“當然第二種方法也很不錯，通過小分子結合劑調節SMN2基因mRNA的剪切，能夠表達正常SMN蛋白的mRNA水平，從而緩解SMA患者的症狀。”
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“它要按照患者體重給出劑量，而且需要一直不停服用藥物，這對製藥公司來說算是一種最理想的藥物了，患者就像一顆搖錢樹，源源不斷地提供金錢。按道理說，這樣的藥物價格應該讓人們能夠承受，否則的話有什麽意義呢。”
“畢竟它不像諾華的Z藥那樣一了百了，永絕後患，起碼人家打了一針就治好了病，貴一點也有自己的道理。”
“它這麽一款終身服藥的藥物，誰給它勇氣賣這麽貴？難道不明白細水長流的道理，就這麽要竭澤而漁嗎？”
“這種囂張的氣焰我最看不慣，接下來，我們就要雙管齊下，從這兩種方案入手，搞出自己的獨門藥物來。”
唐缺將這些內容娓娓道來，解釋得一清二楚，通俗易懂。
每個人都明白了自己的目標和努力方向。